Limbale stamceller (Holoclar)
Status: Færdigbehandlet (Delvist anbefalet)
Ansøger: Chiesi
ATC-kode: S01XA19
Sygdomsområde:
Øjensygdomme
Oftalmologi
Specifik sygdom:
Limbal Stamcellemangel
Anvendelse:
Alvorlig limbal stamcellemangel
Fagudvalg:
Øjensygdomme
Sidst opdateret: 07. juni 2023
Anbefaling
Godkendt den 10. oktober 2018
Medicinrådets anbefaling vedrørende Holoclar som mulig standardbehandling til voksne patienter med moderat til alvorlig limbal stamcellemangel forårsaget af fysiske eller kemiske okulære forbrændinger
Medicinrådet anbefaler Holoclar som mulig standardbehandling til moderat til alvorlig limbal stamcellemangel (LSCD) forårsaget af fysiske eller kemiske okulære forbrændinger til følgende patienter:
• Patienter med en overfladisk læsion uden funktionelt syn på begge øjne.
• Patienter med en dyb stromal læsion uden funktionelt syn på begge øjne (med en efterfølgende hornhindetransplantation).
Behandling med Holoclar (og evt. efterfølgende hornhindetransplantation) er hos disse patienter forbundet med betydelige meromkostninger sammenlignet med standard understøttende behandling, der står i et acceptabelt forhold med den kliniske merværdi (stor).
Medicinrådet anbefaler ikke Holoclar som mulig standardbehandling til moderat til alvorlig
LSCD forårsaget af fysiske eller kemiske okulære forbrændinger til følgende patienter:
• Patienter med en overfladisk læsion med funktionelt syn på ét øje.
• Patienter med en dyb stromal læsion med funktionelt syn på ét øje (med en efterfølgende hornhindetransplantation)
Behandling med Holoclar (og evt. efterfølgende hornhindetransplantation) er hos disse patienter forbundet med betydelige meromkostninger sammenlignet med standard understøttende behandling, der ikke står i rimeligt forhold med den kliniske merværdi (ikkedokumenterbar).
16. maj 2023
Opfølgning på anbefaling
Siden Rådet anbefalede Holoclar til moderat til alvorlig limab stamcellemangel (LSCD) i oktober 2018, er prisen steget. Prisstigningen hænger sammen med, at den indgåede prisaftale er udløbet. Holoclar bliver nu solgt til AIP, som er højere end den pris, som lå til grund for Rådets anbefaling. Der har været én patient i behandling siden Medicinrådets anbefaling (forventningen var én patient årligt).
Medicinrådets formandskab har besluttet, at sagen ikke skal drøftes på et rådsmøde, og at anbefalingen bibeholdes.
Status for vurdering af lægemidlet
Ansøgningsproces
Ansøgning
Sundhedsfaglig vurdering (lægemidlets værdi)
Omkostningsanalyse
Medicinrådets anbefaling
Sagsbehandlingstid
Et udvidet clock-stop fra den 28. juni - 13. september 2018 blev opstartet pga. et ønske om en revurdering af den kliniske merværdi.
Medicinrådet har, fraregnet clock-stoppet, gennemført vurderingen af Holoclar på 14 uger og 6 dage.